报告摘要
表观遗传修饰剂作为改变和克服疾病表型的潜在疗法已有越来越多的研究。最近用 rd10 小鼠我们探索了表观遗传修饰剂在视网膜色素变性（RP）小鼠模型中防止杆状光感受器细胞变性的能力。我们前期的工作证明组蛋白赖氨酸去甲基化酶 1（LSD1）和组蛋白去乙酰化酶 1（HDAC1）对杆状光感受器细胞的发育产生巨大影响。在 RP 小鼠模型中，这些酶的小分子抑制剂可阻止视杆细胞变性，并保护视力，通过影响基因的表达，包括维持视杆细胞特异性转录组，下调参与炎症、神经胶质增生和细胞死亡的基因。LSD1 抑制剂通过调节细胞内染色质的可及性和细胞间炎症反应起到神经保护作用。
