1月13日，全球首个获批用于治疗增殖期浅表性婴儿血管瘤的外用凝胶制剂——贝美净®（马来酸噻吗洛尔凝胶）（以下简称“贝美净”）在阿里健康平台全网独家首发。该产品由北京梅尔森医药技术开发有限公司联合沈阳药科大学等机构研发，产品药学研究由深圳技术大学药学院丁平田教授团队完成。

这款填补全球临床空白的创新药背后是科研团队长达12年的坚守与深耕。近日，我们专访丁平田教授，听他讲述在沈阳药科大学开展新药研发的艰辛历程，以及他与深圳技术大学的“双向奔赴”之路。

01缘起临床痛点：一份“心怀患者”的执念

贝美净于2013年立项药学研究，2017年申报临床，2025年9月30日获国家药品监督管理局CDE批准上市。谈及贝美净的研发起点，丁平田教授的思绪回到了2005年。事实上，团队早在2005年就已投身静脉系统疾病给药系统研究，当时聚焦平阳霉素原位凝胶递送系统，用于血管瘤的治疗。原位凝胶具备溶液凝胶转变特性，有着制备简单、使用方便、与用药部位组织亲和力强、滞留时间长、用途广泛和控制释药性能良好等优势，一直受到药剂学者的高度重视，但彼时国内相关研究仍处于起步阶段。

在长期研究中，丁平田教授团队深刻洞悉婴儿血管瘤治疗领域的困境。婴儿血管瘤是婴幼儿期最常见的良性肿瘤，发病率约为4%-7%，其中浅表型占比近70%。未经及时干预，约25%-69%的患儿可能遗留瘢痕、皮肤松弛等后遗症，严重影响身心健康。然而，长期以来国内外临床上都缺乏专用于婴幼儿、安全便捷的外用治疗方案，许多家庭只能被迫选择风险更高的口服或注射疗法，部分家庭还会因经济、认知等原因延误治疗。

2013年，在沈阳药科大学工作的丁平田教授携团队与北京梅尔森医药科技有限公司合作，正式启动马来酸噻吗洛尔凝胶开发项目，项目代号MTM凝胶。研发期间，这项研究还得到了国内多位知名婴儿血管瘤专家的支持与帮助。

研发过程中，患儿家长的求助让团队记忆犹新。“这些年中，曾有患儿家长找到我们团队，希望试一试我们研究的MTM凝胶‘药品’。看到家长热切期盼的眼神和患儿照片中痛苦的神情，我们更坚定了药学研究者的职责所在。”丁平田教授说，12年里，“精医懂药，心怀患者”的理想信念激励着团队的每一个人，“我们希望能尽早将药品开发出来上市，服务于患者，使天下每一位宝宝都健康成长。”

02攻坚克难：突破层层壁垒守护患儿健康

“研发之路，步步是坎。” 回顾12年的研发历程，丁平田教授感慨万千。这款面向婴幼儿的药物，研发标准远比成人药物严苛。

团队遇到的最大技术挑战，出现在从小试实验到工业化生产必经的过渡环节——中试当中：产品工艺中试和放大过程中出现了工艺参数不稳定、与小试数据不一致的现象。面对这一难题，团队没有退缩，而是通过反复分析研究，精准定位问题根源，最终顺利完成产品的中试和放大工作。

在新药上市NDA申请环节，挑战同样严峻。丁平田教授表示，这款药物的质量控制要求极其严格。“药物的目标患者是婴幼儿，这个群体不是‘缩小版的成人’，在器官发育成熟度、体液组成、药物代谢等方面与成人及其他年龄段儿童存在显著差异。”团队秉持科学严谨、实事求是的态度开展研究，层层把控产品质量关，最终得到了国家药品监督管理局CDE评审专家的认可。

2025年9月30日，贝美净获国家药品监督管理局批准上市。贝美净的Ⅲ期临床试验数据显示，在121例1-6月龄患儿中，治疗24周后临床治愈率约60%，总有效率（包括临床痊愈、显效和有效三部分患者占总治疗人数的比例）接近90%；治疗52周后，治愈率提升至70%以上，且总体不良事件发生率与安慰剂相当，充分证实了药物在婴幼儿群体中的安全性与耐受性。

作为全球首个获批的专用外用凝胶制剂，贝美净的剂型设计独具匠心。丁平田教授对这款药品充满信心：“我们开发的凝胶剂是一种非常适合儿童皮肤使用的给药形式。它能在患儿皮肤局部形成稳定可靠的‘药物储库’，让药物缓慢稳定地渗透到血管瘤病灶发挥作用，单次涂抹药效可持续5-8小时。”与口服、注射疗法相比，外用凝胶不会产生较高的系统药物暴露量，大大降低了副作用发生概率，这对于需要持续用药至少半年的患儿而言至关重要。同时，凝胶形成的“药物储库”附着力强、肉眼不可见且透气性好，患儿无不适感，还能有效避免误触、误舔的风险。

03结缘深技大：与创新沃土的“双向奔赴”

就在贝美净研发进入冲刺阶段时，丁平田教授作出了一个重要决定——加入深圳技术大学。谈及与深技大的结缘，他直言这是一场“双向奔赴”。

2020年初，丁平田教授第一次听说深圳技术大学。同年7月，他借到广州开会的机会来到深圳参观学校。彼时的深技大校园还遍布工地，但在听了学校、学院领导的未来规划后，他被深深打动。深技大不仅办学资金雄厚，配备有国际一流水平的大型实验仪器设备，更秉持“创新为本、需求驱动、开放融合、智能引领”的办学理念。这份与自己科研追求高度契合的规划，让他当即坚定了加盟深技大药学院的决心，并于2022年5月正式入职。

如今，丁平田教授在深技大药学院身兼科研与教学工作。教学上，他为本科生和研究生主讲《药剂学》《高等药剂学》等核心课程，将30余年的制药经验融入课堂，着重培养学生的实践能力与创新思维。他常对学生说，制药是一门“良心活”，容不得半点马虎。他还带领学生参与药物研发项目，让学生在实战中掌握制剂处方设计、工艺优化等关键技术。

科研上，丁平田教授牵头组建了研发团队，主要围绕静脉疾病（静脉畸形、血管瘤和静脉曲张）硬化治疗给药系统、药物（化妆品）经皮吸收递送系统、口服胃超声显影剂（体检胃癌筛查用途）三个方向开展研发工作。深技大完善的科研平台、充足的经费支持与开放包容的学术氛围，为他的科研工作提供了有力支撑。

04展望未来：让创新药惠及更多患儿

贝美净的成功上市，重塑了婴儿血管瘤的临床治疗范式。临床治疗婴儿血管瘤的核心理念是“早发现→早诊断→早治疗”，治疗方针为“能外用，不口服；能口服，不激光；能激光，不介入；能介入，不手术”。这款新药的问世，为临床医生践行这一理念和方针提供了关键的药物保障，也为医生平衡治疗中的“生命-功能-美容”关系提供了有力药物工具。

对国内儿科创新药研发而言，贝美净的上市同样具有重要的示范意义。长期以来，我国儿童“缺药少剂”问题突出，儿科用药市场存在结构性短板，儿童专用药占比低，“超说明书用药”现象普遍。这背后是儿童用药研发成本高、临床试验难度大、市场回报率低等全球性难题。贝美净是高校与企业联手研发、国家药监局政策推动下的成功案例，为解决儿科用药困境提供了宝贵经验。

谈及未来规划，丁平田教授表示，一方面，他将协助合作企业推进贝美净的市场推广与临床应用，让这款良药尽快惠及全国更多患儿，同时持续开展上市后研究，推动产品升级换代。另一方面，他将带领深技大的科研团队，加快把新型泡沫硬化剂等数个团队在研课题转化为药品上市，力争让更多研究成果走出实验室、走向市场，为更多患者解除病痛，为我国医药健康事业发展贡献力量。